La prescrizione off-label è una prassi diffusa in pediatria ospedaliera, area caratterizzata da limitata registrazione di indicazioni e formulazioni dedicate.
Il suo impatto clinico, organizzativo ed economico richiede una governance multiprofessionale strutturata e apre la prospettiva di sistemi di supporto decisionale basati sull’intelligenza artificiale (IA) capaci di sostenere simultaneamente l’appropriatezza prescrittiva e l’analisi farmaco-economica.
Il presente contributo si propone di esplorare le pratiche assistenziali che coinvolgono l’uso di farmaci off-label in ambito pediatrico presso un IRCCS specializzato, ricostruirne l’impatto economico-organizzativo percepito dai diversi attori del processo e indagare aspettative, criticità e condizioni di accettabilità di un sistema di IA
dedicato.
Offre un caso studio qualitativo interpretativo riguardante l’Ospedale pediatrico di ricerca Burlo Garofolo (Trieste), che ha recentemente condotto un’indagine preliminare sul contributo dei Large Language Model nei processi decisionali relativi alla prescrizione off-label in pediatria.
Lo studio indaga le principali caratteristiche del processo delle prescrizioni off-label attraverso le interviste semistrutturate svolte a figure professionali rappresentative dei principali “snodi” del percorso prescrittivo. La selezione è avvenuta tramite purposive sampling, una tecnica di selezione del campione non probabilistica ampiamente utilizzata nella ricerca qualitativa a massima variazione. L’analisi tematica ha seguito un approccio ibrido (deduttivo a partire dalle sei sezioni del questionario; induttivo per i temi emergenti dalle narrative libere).
L’analisi identifica tre tensioni strutturali: asimmetria informativa tra prescrizione e governance, differente grado di ottimismo tecnologico in base al ruolo professionale e frammentarietà della base evidenziale pediatrica. Tali risultati suggeriscono che un sistema di IA per l’off-label pediatrico dovrebbe essere progettato come supporto human-inthe-loop (HITL, approccio metodologico nei sistemi computazionali e di IA, che prevede l’integrazione attiva dell’intervento umano nel processo decisionale), integrato a monte del flusso prescrittivo e orientato alla tracciabilità clinica, regolatoria ed economica, piuttosto che come sostituto del giudizio clinico.
L’analisi porta infine a formulare considerazioni e proposte sulle prospettive di sviluppo dell’esperienza considerata.